
原始标题:新基因编辑工具被完整的基因准确地嵌入。 MIT和哈佛大学Borde Institute的Liu Ruqian团队与哥伦比亚大学的科学家合作,成功地开发了一种新的基因编辑工具。该工具可以准确地将人类基因组中的特定位置中的基因或许多基因作为编程,该编程在治疗遗传疾病时会取得突破。相关结果已发表在最新一期的《科学》杂志上。
当前编辑主要基因的技术具有其优势和缺点:尽管CRISPR-CAS9在纠正短片段突变方面非常出色,但很难嵌入完整的基因;尽管病毒载体可以带来完全的基因,并且容易受到免疫反应的影响。
Evocast是一种直接纳入基因组中整个基因的目标集成技术,为需要完全替代的疾病提供一般疗法基因,例如囊性纤维化,血友病等。
以囊性纤维化为例,可以通过某种方法-CFTR基因突变会导致疾病。因此,不同患者和不同突变需要不同的基因编辑疗法。如果可以直接嵌入健康的基因,则可以使所有突变类型的患者受益。
EvoCast采用的“与转座酶相关的CRISPR”是一种自然存在于细菌中的系统,可以帮助基因“跳跃”并实现特殊的嵌入过程。演员阵容不仅将大的DNA碎片带到目标区域,还可以维持整个染色体结构,这有点安全。
但是,编辑人类细胞的天然铸造系统的效率小于0.1%。在这方面,研究小组开发了一种工具来加速蛋白质的演变 - 持续进化的阶段有助于快速获得所需的转座酶。道路之后 - 迭代,EVocast终于“出生”。
测试结果表明,嵌入DNA的效率为10%-30%,比原始系统高数百倍,几乎不会产生基因损伤产物。
当前,科学家正在扩展模型测试并优化系统组件,以提高其编辑效率。但是,他们还承认,在目标组织中提供编辑工具和治疗史的效果如何仍然是大规模编辑技术(例如Evocast)面临的普遍挑战。 (记者刘夏)
(编辑:Hao Mengjia,Li Fang)
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