基因编辑疗法降低胆固醇水平

根据英国杂志“新科学家”的报道，波士顿Verve Pharmaceutical进行的测试在发展方面取得了成功：一剂CRISPR基因编辑疗法已成功降低了没有严重副作用的患者的胆固醇水平，其影响可能会持续下去。 开创性的研究已招募了14名遗传性疾病的参与者，这些参与者在年轻时会引起高胆固醇或心脏病。该团队使用一种名为Verve-102的创新疗法通过CRISPR基因编辑技术准确地更改单个基本DNA细胞，从而关闭PCSK9蛋白的合成途径，从而导致胆固醇升高。这一灵感来自于2005年的一个发现，即缺乏PCSK9的基因突变的人缺乏较低的胆固醇水平，但没有显示出任何健康异常。 Verve-102治疗使用类似于mRNA疫苗的递送技术：信使核糖核酸编码基因编辑工具的酸（mRNA）在脂质纳米颗粒中编码。初步测试数据表明，患有三剂低，中和高剂量的患者分别将其有害低水平的脂蛋白胆固醇降低了21％，41％和53％。特别是，最高剂量组的有效性与现有的PCSK9抑制剂相当。 理论团队说，可能会不必要改变细胞DNA的风险。对于遗传性高胆固醇和心血管疾病和脑血管疾病的高风险，Verve-102，每个G每个基因疗法都值得期望。但是，他们完全确认他们的长期安全仍然可能需要数年的时间。